Immunsuppression bei M. Fabry kann ERT-Antikörperbildung verhindern

Im Rahmen einer Enzymersatztherapie (enzyme replacement therapy / ERT) können inhibitorische Antikörper gegen das Enzym auftreten, wodurch der Therapieeffekt stark eingeschränkt wird (ERT-Inhibition). Betroffen sind besonders Patienten mit lysosomalen Speichererkrankungen wie M. Fabry. Diese retrospektive Studie untersuchte bei 26 organtransplantierten Fabry-Patienten (2x Herz, 24x Niere), ob die Langzeitimmunsuppression einen Einfluss auf die de novo Entstehung von ERT-Antikörpern hat.
Kein ERT-naiver transplantierter Patient (n=8) entwickelte nach dem Beginn einer ERT während der Nachbeobachtungszeit (80±72 Monate) Antikörper. Bei unter ERT transplantierten Patienten (n = 18) trat keine de novo ERT-Inhibition nach der Transplantation auf; sieben Patienten (26,9%) waren bereits vor ihrer Transplantation ERT-Antikörper positiv. Unter hoher Immunsuppression besserte sich eine vorhandene ERT-Inhibition nach der Transplantation. Bei Reduzierung der Immunsuppression (speziell Prednisolon) schien die ERT-Inhibition mit der Zeit wieder zuzunehmen.
Zusammenfassend war die immunsuppressive Erhaltungstherapie nach einer Organtransplantation bei Fabry-Patienten in der Lage, die de novo Entstehung von ERT-Antikörpern zu verhindern, eine Intensivierung der Immunsuppression ging bei AK-positiven Patienten mit einer Titerabnahme einher, resultierte aber nicht in einem Langzeit-Effekt. Die Autoren schlussfolgern, dass ERT-Inhibition-positive Patienten von spezifischen immunsuppressiven Protokollen profitieren könnten, was in weiteren Studien untersucht werden sollte.